В США объявили о запуске нового клинического исследования для нейрофиброматоза 2 типа

Препарат бригатиниб для пациентов с нейрофиброматозом 2 типа: от многообещающих перспектив к платформе клинических испытаний.


8 мая 2020 года американский фонд Children's Tumor Foundation  (CTF) объявил о запуске INTUITT-NF2 –  инновационного платформного клинического испытания, в ходе которого будут изучаться несколько видов терапий одновременно, чтобы при минимальном негативном воздействии препаратов на здоровье пациентов с нейрофиброматозом 2 типа (далее «НФ2») получить максимально доступные данные об их реакции на препарат. 

Название INTUITT-NF2 расшифровывается как Innovative Trial for Understanding the Impact of Targeted Therapies in NF2, что в переводе с английского языка означает «Инновационное исследование, направленное на изучение воздействия таргетных терапий при НФ2». Инновационная значимость данной инициативы обусловлена тем, что в ее рамках будут изучаться способы лечения симптомов, характерных для НФ2. Исследование INTUITT-NF2 позволит параллельно изучать различные типы опухолей, не дожидаясь результатов испытаний по каждому из них в отдельности, что позволит ускорить процесс сбора информации и анализа данных.

Ведущими исследователями в рамках INTUITT-NF2 являются доктор Скотт Плоткин (эксперт в области нейрофиброматоза, сотрудник больницы общего типа штата Массачусетс) и доктор Джайшри Блейкли (Университет Джона Хопкинса). Также в работу вовлечены такие организации как Нью-Йоркский университет (New York University, NYU), Калифорнийский университет в Лос-Анджелесе (University of California at Los Angeles, UCLA), клиника Maйо в Миннесоте (Mayo Clinic in Minnesota, Mayo) и Университет Майами (University of Miami, UM). 

Финансирование программы INTUIT-NF2CTF осуществляется совместно CTF и фармацевтической компанией Takeda.

Задачей нового исследования является проведение быстрого и эффективного скрининга нескольких методов лечения одновременно, что позволит ускорить процесс одобрения испытаний с наивысшим показателем успешности. Управление по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами США (FDA) недавно одобрило начало данного исследования. Информация о наборе пациентов в клинические испытания будет объявлена в ближайшее время. Ожидается, что в испытании примут участие 80 пациентов.

Исследование INTUITT-NF2 расширит возможности для ведения пациентов с НФ2 несколькими способами. В традиционном клиническом испытании пациенты принимают участие в тестировании лекарственных препаратов с целью определения реакции одного конкретного типа опухоли, даже если у пациентов имеется более одного типа опухолей, как это часто бывает у пациентов с НФ2. Если соответствующий тип опухоли не реагирует на лечение, то исследование потенциально не даст положительного результата, и пациентам необходимо дожидаться, когда процесс разработки возобновится с другим лекарственным средством или в составе нового испытания, направленного на изучение другого типа опухоли. Соответственно, подход «один тип опухоли в одном исследовании» замедляет разработку методов лечения НФ2.

В отличие от классического метода проведения клинических испытаний, платформное исследование INTUITT-NF2 предполагает изучение всех типов опухолей у пациентов с НФ2 в рамках единого исследования. Пациент сначала может быть зачислен в группу испытуемых с одним типом опухоли, но, если в ходе испытания окажется, что на лечение реагирует другой тип опухоли, пациент будет перемещен в другую, более перспективную группу исследования опухолей. Таким образом, наблюдение одновременно за всеми типами опухолей у всех испытуемых пациентов увеличивает шансы получения реакции на одно из лекарств в рамках одного испытания, а также минимизирует время, необходимое для сбора данных.

Инициатива INTUITT-NF2 является результатом работы исследовательского проекта фонда CTF под названием Synodos, а также «Акселерационной инициативы» (Аcceleration initiative), направленных на борьбу с НФ2. Запуск INTUITT-NF2 – важная веха в исследовании и наблюдении НФ2, которая является результатом идей, полученных в ходе работы программы Synodos for NF2, запущенной в 2014 году в сотрудничестве с Национальным центром развития трансляционных наук. Именно тогда препарат бригатиниб (brigatinib) был определен как многообещающее терапевтическое средство для пациентов с НФ2. В проекте Synodos приняла участие международная многопрофильная команда ученых из 12 лабораторий академических и медицинских центров с целью решить проблему, с которой столкнулись пациенты и исследователи – противоречивость данных, полученных в результате исследований, где присутствуют как положительные, так и отрицательные результаты. Подобный неоднородный подход к изучению путей лечения заболевания препятствовал прогрессу, и все согласились с тем, что необходим революционный подход, способный решить эту задачу. Пациенты отреагировали на этот призыв и оказали CTF помощь в финансировании нового, радикального на тот момент подхода к изучению данного заболевания. В частности, модель предусматривает включение пациентов в проводимые исследования и клинические встречи, в ходе которых формулируются соответствующие методологии.

Ожидаемая дата завершения исследования – 1 декабря 2030 года.

Президент CTF Аннет Баккер отметила, что именно традиционные подходы препятствовали поиску необходимых решений. По ее словам, благодаря упорству пациентов и смелости исследователей, команда Synodos вышла на новый уровень понимания биологии НФ2 и создала платформу, на основе которой могут разрабатываться высокопотенциальные терапии и которая уже сегодня привела к созданию многообещающего нового клинического испытания для пациентов с НФ2.

Благодаря сотрудничеству Synodos с командой ученых Национального центра развития трансляционных наук, возглавляемого доктором наук Марком Феррером, проекту была предоставлена мощная площадка для разработки новых лекарственных препаратов. В ходе работы было обнаружено, что препарат фармкомпании Takeda бригатиниб – одобренный препарат для лечения немелкоклеточного рака легкого, не связанного с НФ2 – демонстрирует высокую эффективность как при невриномах слухового нерва (шванномах), так и при менингиомах. Несмотря на то, что точные механизмы, лежащие в основе работы препарата применительно к НФ2 еще подлежат изучению, потенциально он содействует уменьшению опухолей, развивающихся при НФ2.


Более подробная информация об INTUITT-NF2 доступна по ссылке.

Информация о текущих научных разработках в области нейрофиброматоза доступна на портале.

Данный материал подготовлен в информационных целях на основе информации, опубликованной на сайте CTF и портале NF Data Portal.



Просмотров: 0

© 2018 Neurofibromatosis 

НФ в соцсетях:

  • Группа 22/17 Вконтакте
  • Facebook
  • YouTube-канал 22/17
This site was designed with the
.com
website builder. Create your website today.
Start Now